视点！“基因编辑第一股”百奥赛图上市

两年内三次冲刺资本市场的百奥赛图，终于叩开了港交所大门。昨天，百奥赛图港股上市，成为“基因编辑第一股”。当日收盘，百奥赛图市值约为103.14亿港元。

以基因编辑技术为底层基础，从创新动物模型—药物临床前评价，到靶点验证和抗体药物发现，这家总部位于北京的生物医药公司，正致力于成为全球新药发源地。

从基因编辑起家

(资料图片)

到“千鼠万抗”计划

一只重度免疫缺陷小鼠售价260元，一只靶点人源化小鼠售价更是高达4700元……药物研发会先在动物身上进行实验，这类动物被称为“模式动物”。小鼠是继人类之后第二种完成全基因组测序的哺乳动物，99%的人类蛋白编码基因在小鼠基因组中具有同源基因，成为新药研发试验的必需品。

百奥赛图创立于2009年，靠基因编辑模式小鼠起家。彼时，百奥赛图创始人、董事长兼CEO沈月雷成功研发出IL17a-EGFP报告基因小鼠，出售给罗氏、强生、GSK等国际知名药企，赚得“第一桶金”。创新药研发浪潮下，小鼠需求激增，目前，百奥赛图创新动物模型已成功销往全球20多个国家。

不甘于就此止步的百奥赛图，在耗时近6年后，又成功研发了具有独立知识产权的抗体基因全人源小鼠平台Ren-Mice。2020年，百奥赛图推出全球首个规模化抗体药物开发工程“千鼠万抗”计划。该计划希望在3至5年内，逐一完成上千个潜在抗体药物靶点的抗体开发和药效评估，从而将药企临床研发时长从平均5.5年缩短到12至18个月。

对于这一计划，有业内人士将其形容为“暴力枚举法”。“我们确实是以一种颠覆式的方式来做抗体开发。”沈月雷对记者表示，希望利用中国的研发实力，快速对这些靶点进行评估验证，将成果推向全球。

自研创新药物

不做只“卖铲子的人”

在生物医药领域，沈月雷并不满足于只做一个“卖铲子的人”。2020年8月，百奥赛图宣布合并生物医药研发企业祐和医药。随即，沈月雷也将企业定位更新为一家以技术创新驱动新药研发的生物科技（Biotech）企业，而非简单的医药研发外包（CRO）企业，“否则大家总是以为我们是卖老鼠的。”

聚焦于肿瘤学和自身免疫性疾病治疗领域，目前百奥赛图拥有12条药物研发管线，包括4项临床阶段候选药物、6项临床前阶段候选药物、2项已授出候选药物。其中，核心产品YH003、YH001及各产品临床进展正稳步推进中。据悉，YH003主要用于胰腺导管腺癌、黑色素瘤及其他晚期实体瘤，YH001主要用于非小细胞肺癌、肝癌细胞等。

不过，创新药研发也投入巨大。招股书显示，百奥赛图在2020年、2021年、2022年前4个月的研发费用分别为2.76亿元、5.58亿元、2.12亿元。

自研的抗体药物想要走向商业化，还需要更多资金支持。对此次港股上市的募资用途，百奥赛图明确表示，会将募资的70%分配给核心产品YH003及YH001，用以提供进一步临床研发资金；另外15%将用于“千鼠万抗”计划；10%将用于公司其他管线产品的临床前及临床开发；5%用于管理资金及其他一般公司用途。

“我的目标是做一个‘汽车制造厂’，而不是一个‘卖汽车的商人’。”沈月雷不止一次对投资人表示。

建立独特自有技术平台

打造全球新药发源地

从涉足基因编辑技术，搭建转基因小鼠平台、建立综合动物病患模型到推进体内抗体发现平台，百奥赛图一环扣一环，像拼拼图一样，用时13年，终于拼出了一条完整的药物研发链条。“我们要凭借自有技术将这个链条做实做精。”沈月雷表示，百奥赛图立志成为全球新药发源地，从而实现发现、开发并商业化抗体药物分子的新征途。

“有了港股上市的助力后，依托独立原创技术平台，公司将进一步加强创新研发，不断开拓国内外市场。”在接受记者采访时，沈月雷不止一次提及希望公司成为中国版的再生元制药公司。

在沈月雷看来，再生元制药公司在美国虽然属于中等规模企业，却有足够创造力。得益于其VelocImmune全人源化抗体转基因小鼠平台，再生元制药公司孵化出了包括首款埃博拉治疗药物在内的一系列明星药物，并将每款药物的研发费用压缩到约7亿美元，而业内研发一款新药平均耗资约43亿美元。

这一药物研发思路给沈月雷留下了深刻印象。“改造模式动物来筛选药物能大幅增加新药临床试验成功率。我们必须建立起独特的自有技术平台，并愿意持续用10年甚至更长的时间来打磨技术，以硬实力降低新药研发的临床投入。”

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